Nuovo farmaco contro il cancro acclamato come “rivoluzionario” dopo l’approvazione della FDA, ma i pazienti possono affrontare gravi effetti collaterali
Un nuovo trattamento per una delle forme più letali di cancro ha appena superato un importante ostacolo negli Stati Uniti, offrendo ai pazienti una nuova opzione contro una malattia che è sempre stata notoriamente difficile da trattare.
La Food and Drug Administration ha approvato il daraxonrasib, una pillola giornaliera sviluppata da Revolution Medicines che verrà commercializzata con il nome di Rasonque.
L’approvazione arriva dopo che i risultati degli studi clinici hanno mostrato una differenza notevole nella sopravvivenza dei pazienti. Coloro che ricevevano il farmaco avevano una sopravvivenza mediana di 13,2 mesi. Per i pazienti trattati con chemioterapia, la mediana era di 6,7 mesi.
Il dottor Nicholas Hornstein, oncologo medico presso il Lenox Hill Hospital di Northwell, ha definito il divario “straordinario”, secondo VT.
E per i medici che hanno trascorso anni a trattare il cancro al pancreas con opzioni limitate, questo sviluppo potrebbe rappresentare un cambiamento significativo.
“Questo cambia la vita”, ha dichiarato la dottoressa Carla Kurkjian, oncologa presso il Mercy Hospital di Oklahoma City, al Wall Street Journal, secondo quanto riportato dall’outlet.
“Non solo per i pazienti, nel senso di aiutarli a prolungare la vita oltre qualsiasi cosa avessimo mai visto, ma anche per noi medici, per poter avere una conversazione diversa da quella che abbiamo avuto per così tanto tempo.”
Perché i ricercatori sono così interessati a Rasonque
Il trattamento prende di mira KRAS, una proteina mutata che può essenzialmente spingere le cellule tumorali a continuare a moltiplicarsi. Hornstein ha paragonato la proteina a un “acceleratore bloccato” all’interno di una cellula tumorale.
“Gli scienziati cercano di bloccare KRAS da decenni con scarso successo”, ha dichiarato.
Il daraxonrasib potrebbe essere diverso perché non sembra essere limitato a una sola forma di KRAS. Al contrario, può agire contro diverse versioni della proteina mutata.
Questa attività più ampia potrebbe potenzialmente consentire al farmaco di aiutare un maggior numero di pazienti. I ricercatori ritengono inoltre che l’approccio potrebbe eventualmente avere un ruolo nel trattamento di altri tumori, tra cui il cancro del colon-retto e del polmone.
Il trattamento ha mostrato risultati incoraggianti già prima della sua approvazione da parte della FDA.
Tra le persone con cancro al pancreas in stadio avanzato, circa uno su tre pazienti che assumevano daraxonrasib ha visto ridursi i propri tumori. La maggior parte dei pazienti rimanenti ha sperimentato una stabilizzazione o un miglioramento della malattia.
L’aggiunta della chemioterapia al trattamento ha prodotto risultati ancora più forti: più della metà dei pazienti ha visto ridursi i propri tumori, mentre il 90% ha avuto la malattia sotto controllo.
Ma c’è un altro lato del farmaco – e può essere difficile ignorarlo.
Il trattamento può causare gravi problemi alla pelle
I pazienti che assumono daraxonrasib possono sperimentare effetti collaterali legati alla pelle, e l’ex senatore del Nebraska Ben Sasse ha offerto forse il resoconto più eclatante di come ciò possa manifestarsi.
Sasse, che ha 54 anni, è stato diagnosticato con un cancro al pancreas di stadio 4 l’anno scorso e ha discusso pubblicamente del suo trattamento. Ha dichiarato al New York Times in aprile che il farmaco aveva causato gravi problemi alla sua pelle.
“Lo assumo per via orale, ma è un farmaco aggressivo”, ha detto al New York Times in aprile. “Causa cose folli, come il fatto che il mio corpo non riesce a far crescere la pelle e quindi sanguino da tante parti di me che non dovrebbero sanguinare.”
Sasse ha descritto il suo viso e la sua pelle come “nucleari”.
Il suo aspetto era apparentemente così allarmante in un’occasione che un farmacista gli ha chiesto se i medici avessero fatto qualcosa di “elettrico” su di lui.
“Non so nemmeno cosa significhi, ma o l’acido o le scosse elettriche producono una faccia che sembra così orribile”, ha detto Sasse ridendo.
Eppure, nonostante la gravità della reazione, Sasse ha affermato che il farmaco aveva anche fatto una differenza significativa nelle sue condizioni. Ha riferito che il suo dolore era diminuito di circa l’80%. Anche il volume del tumore nel suo torace era diminuito del 76%. Ciò non significa che il trattamento sia stato facile.
Sasse stava ancora sperimentando un viso sanguinante e “forti ondate di voglia di vomitare”, e non credeva che il farmaco avrebbe portato in qualche modo a una guarigione miracolosa. I medici hanno anche sottolineato che la sua reazione non dovrebbe essere considerata tipica per tutti coloro che assumono il farmaco.
Secondo Hornstein, la tossicità associata al daraxonrasib è “generalmente molto inferiore a quanto riportato dal signor Sasse”.
Esistono anche modi in cui i medici possono lavorare per ridurre alcuni degli effetti del trattamento.
“Inoltre, coinvolgendo precocemente l’onco-dermatologia e utilizzando alcuni agenti più recenti, stiamo ottenendo un successo significativo nel mitigare questi effetti collaterali”, ha aggiunto.
Uno sviluppo importante per i pazienti con cancro al pancreas
La decisione della FDA è particolarmente significativa perché il cancro al pancreas rimane eccezionalmente difficile da trattare. La malattia è resistente a molti trattamenti oncologici comunemente utilizzati ed è la terza causa di morte per cancro negli Stati Uniti.
Il tasso di sopravvivenza a cinque anni rimane basso. I dati del National Cancer Institute mostrano che solo il 13,3% delle persone diagnosticate tra il 2015 e il 2021 era ancora in vita cinque anni dopo.
La FDA aveva già inserito il daraxonrasib in un nuovo programma di corsia preferenziale a ottobre, nell’ambito di uno sforzo per rendere disponibili più rapidamente i trattamenti promettenti.
Il commissario ad interim della FDA Kyle Diamantas ha dichiarato che l’approvazione offre ai pazienti un’altra opzione contro un cancro che storicamente è stato estremamente difficile da trattare. L’approvazione “fornisce una nuova opzione critica per i pazienti che affrontano un cancro straordinariamente difficile e storicamente difficile da trattare”.
“È nostro dovere fondamentale fornire più cure e trattamenti significativi ai pazienti nel più breve tempo possibile”, ha aggiunto. “Sono immensamente orgoglioso degli scienziati della FDA che con la loro revisione rapida e approfondita e il loro impegno instancabile hanno reso possibile questo traguardo storico.”
Il dottor Mark Goldsmith, CEO e presidente di Revolution Medicines, ha descritto l’approvazione come una “opportunità monumentale per i pazienti e le loro famiglie”.
E mentre i ricercatori hanno ancora molto da imparare sul trattamento, la dottoressa Shafia Rahman, oncologa medica presso il The Ohio State University Comprehensive Cancer Center, ritiene che l’approvazione segni un cambiamento importante per i pazienti.
“Questa non è la fine della storia, ma un inizio significativo”, ha dichiarato. “Per i pazienti e le famiglie, questa approvazione offre qualcosa che non siamo stati in grado di offrire prima: un’opzione di terapia mirata che è sia più efficace che più tollerabile.
“È una speranza reale e misurabile che un anno fa non esisteva.”
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